Egy új kezelés hosszú távon megoldhatja a magas koleszterinszintet

A magas koleszterinszint diagnózisa ritkán jelent jót. Egyet jelent a mindennapos gyógyszerszedéssel, a szigorú diétával és azzal a folyamatos, háttérben meghúzódó szorongással, hogy mikor üt be egy infarktus vagy stroke. Mi lenne azonban, ha létezne egy módszer, amellyel egyetlen kezeléssel, örökre kikapcsolhatnánk a szervezet rossz koleszterintermelését? Bár sci-finek hangzik, a legújabb klinikai tesztek szerint a géntechnológia ezt a jövőt hozza el: azoknak a betegeknek, akiken már tsztelték a kezelést, a rossz koleszterinszintje 62 százalékkal zuhant meg.

A titok nyitja az úgynevezett CRISPR-Cas9 génszerkesztési technológia. Ez a módszer molekuláris ollóként működik: a kutatók képesek a segítségével precízen átírni a DNS-kódot, és célzottan lekapcsolni azokat a géneket, amelyek a koleszterinszint emelkedéséért felelősek a májban.

Ezt olvastad már?

Ennyit kell edzened hetente, ha valóban a hosszú élet a célod

Orvosként másoknak osztotta az észt, miközben elhanyagolta magát – Egyetlen fotó miatt fogyott 27 kilót

Két gén, amit végleg lekapcsolnak

A vezető orvosi szaklapban (The New England Journal of Medicine) nemrégiben közzétett kutatások két különböző gén célbavételével értek el átütő sikert:

A PCSK9-gén blokkolása: azoknál az embereknél, akiknél ez a májban található gén túl aktív, a szervezet képtelen hatékonyan kiszűrni a vérből az LDL (azaz a „rossz”) koleszterint. A legújabb, VERVE-102 nevű kísérleti szerrel végzett tesztek során a kutatók egyetlen infúzióval tartósan átírták ennek a génnek a kódját. Az eredmény? A legmagasabb dózist kapó betegeknél 62 százalékkal csökkent a koleszterinszint, komolyabb mellékhatások nélkül.

Az angiopoetin-szerű 3-as fehérje kiiktatása: ez a gén alapjáraton gátolja a zsírok lebontásáért felelős enzimeket, így növeli a koleszterin- és a trigliceridszintet. A CTX310 nevű génmódosító eszközzel végzett klinikai vizsgálat során a kutatók elérték, hogy a fehérje elveszítse a funkcióját. A betegek LDL-koleszterin- és vérzsírszintje szinte azonnal, átlagosan közel 50 százalékkal esett vissza, és tartósan alacsony is maradt.

„Ez egy állandó, visszafordíthatatlan változás. Egyszeri és kész kezelés. Pontosan ezért olyan izgalmas az egész: képesek vagyunk véglegesen megjavítani egy hibás gént” – nyilatkozta Dr. Steven Nissen, a Cleveland Clinic kardiológiai osztályának elnöke, a tanulmány társszerzője.

A gyógyszermentes jövő: közelebb a mágiához, mint a tudományhoz

A kardiológusok szerint a génterápia alapjaiban fogja megváltoztatni az orvoslást, és végleg feleslegessé teheti a napi szintű koleszterincsökkentő tabletták szedését. Dr. Christopher Kelly kardiológus szerint a technológia „már-már a mágiával határos”, és egyértelműen ebbe az irányba tart a modern medicina.

A hatalmas lelkesedés ellenére azonban a csodaszer még nem lesz holnap elérhető a háziorvosnál. Mivel a CRISPR-Cas9 közvetlenül a DNS-be avatkozik be, az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) rendkívül szigorú, akár 15 éves biztonsági nyomon követést is előírhat a hasonló kezeléseknél. A technológia most lép a kiterjedtebb, fázis 2-es klinikai tesztek szakaszába.

Bár kezdetben a módszert valószínűleg csak a nehezen kezelhető, genetikailag súlyos állapotú betegeknél vetik majd be, az „egyszeri és kész” koncepció a teljes egészségügyet forradalmasíthatja. A jövőben a magas koleszterinszint nem egy életfogytig tartó küzdelem, hanem egy egyszerűen javítható „szoftverhiba” lesz.

Forrás: Men’s Health

Borítókép: Julia Koblitz, Unsplash